희귀의약품 시장 눈돌리는 K-제약바이오
희귀의약품 시장 눈돌리는 K-제약바이오
  • 이승훈 기자
  • 승인 2020.09.28 06:00
  • 수정 2020-09-27 12:47
  • 댓글 0

글로벌 시장, 2024년까지 262조 확대 전망
제약바이오업계가 희귀의약품 시장에 주목하고 있다. /연합뉴스
제약바이오업계가 희귀의약품 시장에 주목하고 있다. /연합뉴스

[한스경제=이승훈 기자] 최근 희귀의약품 시장이 '블루오션'으로 떠오르는 가운데, 국내 제약·바이오 업계도 희귀의약품 시장 진출에 속도를 내고 있다.

생명공학정책연구센터 '희귀의약품 글로벌 시장 현황 및 전망'에 따르면 지난해 기준 전세계 희귀의약품 시장 규모는 1449억 달러(약 176조원)다. 제약·바이오업계에서는 오는 2024년까지 연평균 9% 성장해 2230억 달러(약 262조원)로 확대될 것이란 전망한다.

글로벌 시장에서 아직 국내 제약·바이오업체의 입지가 부족하다는 점을 감안하면, 희귀의약품의 새로운 성장동력이 될 수도 있다는 분석이 업계 안팎에서 나온다.

시장환경도 나쁘지 않다. 애초 희귀의약품은 낮은 유병률로 인해 치료제를 개발해도, 수익성이 보장되지 않았다. 하지만 최근 진단기술 발전과 건강검진 활성화 등으로 희귀질환 환자가 증가하고 있다. 전 세계 희귀질환 환자는 약 3억명이 넘고, 국내는 지난 2002년 2589명에서 2016년 52만970명으로 급증했다.

무엇보다 희귀질환 의약품으로 지정받으면 재정적 인센티브와 빠른 허가, 시장독점권 부여 등 다양한 혜택을 받을 수 있다. 

진홍국 한국투자증권 연구원은 "과거에는 희귀의약품이 개발에 투입되는 비용에 비해 유병률이 낮아 시장이 제한적이라는 이유로 개발을 소홀히 했다"며 "그러나 최근에는 미국을 포함한 선진국에서 희귀 난치성 질환을 공공보건정책의 우선순위 과제로 두고 있어 향후 연구개발이 기대되는 분야"라고 말했다.

한미약품 희귀의약품 지정 현황. /한미약품 제공
한미약품 희귀의약품 지정 현황. /한미약품 제공

한미약품·녹십자, 글로벌 희귀약 시장 공략 '잰걸음'

국내 업계에서는 한미약품과 GC녹십자가 글로벌 희귀의약품 시장 선점을 위해 발빠른 행보를 보이고 있다. 특히 양사는 지난 2월 '차세대 효소대체 희귀질환 치료제' 공동 개발에 관한 업무협약(MOU)도 체결했다.

양사는 한미약품이 보유한 물질특허를 기반으로 유전성 희귀질환인 리소좀 축적질환(LSD) 치료제를 공동 개발한다. 이를 위해 양사는 물적, 인적자원 교류 및 연구협력 등을 통해 연구개발(R&D) 시너지를 최대치로 끌어올릴 계획이다.

회사별 후보물질(파이프라인)과 제품도 눈에 띈다. 한미약품의 단장증후군 치료 바이오신약 'HM15912'는 미국 FDA로부터 지난해 5월과 올해 5월 각각 ODD(희귀의약품 지정), RPD(희귀소아질환 의약품 지정)를 획득했다. 이 약물은 현재 임상 1상이 진행 중이다.

RPD는 희귀소아질환 신약 후보물질 개발을 장려하고자 제정된 FDA의 특수프로그램이다. 한미약품 관계자는 "RPD 지정을 받으면 미국 식품의약국(FDA) 허가심사를 6개월로 단축해주는 권리를 준다"며 "ODD는 심사비용 면제와 7년간 독점권 부여 등의 혜택이 있다"고 설명했다.

HM15912의 RPD 지정은 선천성 고인슐린증 치료 바이오 신약인 '랩스 글루카곤 아날로그(HM15136)'에 이은 두번째다. 한미약품은 RPD 연속 지정에 따라 30여개에 이르는 자사 파이프라인이 희귀질환 분야에서 혁신성을 입증받았다고 자평했다.

권세창 한미약품 대표이사는 "자체개발 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 파이프라인 등으로 희귀의약품 지정을 받은 사례가 13건에 달하는 등 이 분야에서 혁신성을 지속 입증해 나가고 있다"고 밝혔다.

GC녹십자 전경. /GC녹십자 제공
GC녹십자 전경. /GC녹십자 제공

녹십자, 토종 희귀질환 치료제로 영토확장

GC녹십자의 대표적인 희귀의약품은 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'와 혈우병치료제 '그린진에프'다.

헌터라제는 유전자재조합 기술로 만들고 정제된 'IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소'를 정맥 투여해 헌터증후군 증상을 개선한다. GC녹십자는 지난 2012년 세계에서 두 번째로 헌터증후군 치료제를 개발했으며, 현재 전 세계 11개국에 공급하고 있다.

헌터라제는 지난 9일 헌터증후군 치료제 최초로 중국에서 품목허가를 받기도 했다. 환자가 많지 않은 희귀질환 특성상 내수 시장 확대는 한계가 있지만, 해외 수출을 통해 사업 영토를 개척하고 있는 셈이다. 

또 GC녹십자는 지난 3월 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 뇌실 투여 방식의 '헌터라제 ICV' 품목허가를 신청했다. 더불어 혈우병 치료제 '그린진에프'의 중국 정부 허가도 예상된다. 

그린진에프는 지난 2010년 세계에서 세 번째로 개발에 성공한 3세대 유전자재조합 A형 혈우병 치료 신약이다.

GC녹십자 관계자는 "그린진에프는 현재 중국에 지난해 5월 품목허가 신청 후 결과를 기다리고 있는 상황"이라고 말했다.


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