[한스경제=이승훈 기자] ‘제약강국을 위한 끝없는 도전, 새로운 다짐’을 새해 경영슬로건으로 선포한 한미약품이 올 한해를 이끌어 갈 사업 방향을 제39회 JP모건헬스케어 컨퍼런스에서 발표했다.

온라인으로 진행된 이번 발표에서 한미약품은 혁신신약 파이프라인의 구체적 비전 제시와 함께 코로나19 대응을 위한 글로벌 전략과 로드맵도 공개했다.

코로나19 대응 전략은 평택 바이오플랜트를 중심으로 DNA, mRNA(메신저리보핵산) 백신 생산, 진단키트와 치료제 개발해 팬데믹 종식에 기여하는 것이다.

평택 바이오플랜트는 대장균 발효정제 의약품 생산 설비를 통해 코로나 플라스미드(Plasmid) DNA 백신 ,mRNA 백신, mRNA 합성에 필요한 효소 생산이 가능한 GMP 시설을 보유하고 있다.

또 계열사 한미정밀화학은 뉴클레오타이드는 물론, 합성원료의약품(APIs), 중간체(intermediate), 펩타이드, 리피드(mRNA 백신의 제제 원료) 등 다양한 원료 생산 역량을 갖추고 있다는 내용도 소개했다.

한미약품은 코로나 바이러스의 예방부터 진단, 그리고 치료에 이르는 전 주기 라인업을 개발하고 있다고도 밝혔다. 호흡기 바이러스 감염 차단 효과를 높일 수 있는 람다카라기닌 주성분의 ‘한미콜드마스크 비강스프레이’를 최근 출시한데 이어 코로나와 독감을 동시 진단할 수 있는 키트 발매도 준비하고 있다.

또한 세포 내 신호전달 과정을 조절하는 효소(PIKfyve) 억제제 신약합성화학물(NCEs)과 티모신(Thymosin α1) 호르몬을 이용한 코로나 치료제의 전임상 후보물질도 도출했다.

권세창 한미약품 사장은 “mRNA백신과 DNA백신 위수탁생산(CMO·CDMO)이 가능한 시설 기반의 다양한 역량을 갖추고 있다”며 “글로벌 팬데믹 위기 극복에 기여하기 위해 여러 회사와 협력 가능성을 활짝 열어두고 있다”고 말했다.

권 사장은 이어 코로나 팬데믹 상황에서도 주력제품 매출 상승을 일군 한미약품의 지속가능한 성장동력을 강조하면서 주요 R&D 업데이트와 기대되는 연구성과 등을 종합적으로 공개했다.

권 사장에 따르면 현재 한미약품의 580명 이상 전문 연구개발(R&D) 인력이 ▲대사성질환 8개 ▲항암 12개 ▲희귀질환 5개 ▲기타질환 3개 등 총 28개의 신약 파이프라인을 개발하고 있다.

신약 R&D 개발 전략은?

한미약품은 비알코올성지방간염(NASH) 치료 혁신신약 등 염증·섬유화 치료제, 대사성질환 및 항암과 희귀질환 치료제 분야의 혁신을 토대로 글로벌 R&D 성과를 창출할 계획이다.

특히 올해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2개의 시판허가를 받을 것으로 예상된다. 미국 스펙트럼에 기술수출한 호중구감소증 치료제 ‘롤론티스’는 시판허가(BLA)를, 아테넥스에 기술수출한 전이성유방암 치료제 ‘오락솔’은 우선심사(Priority Review) 여부를 앞두고 있다.

권 사장은 “한미약품이 보유한 R&D 역량과 여러 파트너사의 신뢰는 탄탄하다”며 “가까운 시일 내에 신약 2개가 FDA로부터 시판허가를 받을 예정이서 올해 기대는 그 어느 때보다 크다”고 강조했다.

랩스 트리플 아고니스트 적응증 확대 예고

삼중작용제 랩스 트리플 아고니스트(HM15211)는 최근 임상을 통해 50% 이상의 지방간 감소효과를 입증, 전 세계에서 가장 효과적인 NASH 치료제로 개발되고 있다.

12주내 지방간 감소효과는 위약 대조군 대비 최대 80%에 달하며, 간효소 감소효과 역시 유의미했다. 현재 글로벌 임상 2상을 진행 중이며, FDA로부터 NASH 치료제로의 신속 개발을 지원받는 패스트트랙(FastTrack)으로 지정됐다.

또 2020년 FDA로부터 원발경화성담관염(PSC)과 원발담즙성담관염(PBC) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. 여기에 특발성폐섬유증(IPF)과 만성폐쇄성폐질환(COPD)에 대한 적응증 확대도 기대된다.

당뇨병 치료제로 개발 중인 에페글레나타이드는 최근 임상 3상을 마무리하고, 모든 용량의 코호트에서 ‘위약 대비 30주 당화혈색소(HbA1c) 감소’에 성공해 1차평가변수(Primary end point)를 충족했다. 2차 평가변수인 체중 감소 효과 역시 확인했다.

한미약품은 랩스 글루카곤 아날로그 등 새로운 약물과의 조합으로 치료효과의 시너지를 극대화할 계획이다.

또 2020년 MSD에 라이선스아웃한 LAPSGLP/GCG Analog(에피노페그듀타이드)는 올해 임상 2상에 진입, NASH 치료제로의 개발이 더욱 가속화 될 예정이다.

오픈이노베이션 통한 항암분야 선도

아울러 오픈이노베이션(개방형 혁신)을 통해 면역항암, 염증과 섬유화, 신규플랫폼, 희귀질환 분야의 집중 개발 계획도 공개했다.

지난해 하반기 HER2 변이 비소세포암(NSCLC) 환자를 대상으로 한 임상에 성공한 포지오티닙은 올해 FDA 시판허가 신청이 예정돼 있다. 제넨텍에 기술수출한 벨바라페닙(HM95573, 고형암)은 현재 글로벌 임상 진입을 앞두고 있다.

기존 치료에 실패한 FLT3변이 급성골수성백혈병(AML) 환자에서 완전관해를 보인 FLT3/SYK 이중 억제제(HM43239)는 용량증가 및 확장을 모색하는 임상이 빠르게 진행되고 있다.

한미약품은 스탠다임사(社)와 AI기반 전임상 물질을 발굴해 T세포 타겟 항암제 후보 물질을 도출하고 있다. 또 미국 랩트사의 경구용 면역항암제 후보물질(FLX475)과 키트루다의 병용요법으로 위암 치료제 가능성을 확인하고 있다.

이밖에 미국 페인스의 이중항체를 도입해 활발한 연구를 진행하고 있으며, 북경한미약품이 자체 개발한 이중항체 플랫폼 기술 펜탐바디(Pentambody)와의 시너지를 통해 종양미세환경(TME)에서의 항암효과를 높인다는 계획이다. 이노벤트사와 함께 개발하는 PD-1/HER2이중항체 약물은 현재 고형암 환자를 대상으로 적정한 용량을 찾는 임상을 중국에서 진행중이다.

희귀질환 치료제 개발 매진

한미약품은 미충족 수요가 큰 소수의 희귀질환 환자를 위한 제약사 본연의 역할에도 매진할 계획이다.

100만명 당 3명 꼴로 발생하는 단장증후군 치료제로 개발중인 랩스 GLP-2 아날로그는 세계 최초 월 1회 투여가 가능하도록 반감기를 늘려 임상 1상에서 안전성을 확인했다. 랩스 GLP-2 아날로그는 지난 2019년 FDA와 유럽EMA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된데 이어 지난해 FDA로부터 소아 희귀질병의약품(RPD)으로 지정, 올해 임상 2상에 진입할 예정이다.

이외에도 선천성고인슐린혈증(CHI) 치료제, 리소좀축적질환인 LSD증후군 치료제 개발도 순항 중이다. 특히 선천성고인슐린혈증 치료제는 지난 9일 FDA로부터 임상 2상 승인을 받는 등 개발속도가 붙고 있다.

권 사장은 “한미약품은 코로나19 글로벌 팬데믹 극복 과제를 빠르게 진행해 인류의 생명존중이라는 제약기업 사명을 다하겠다”며 “신약들의 FDA 시판허가 획득은 물론 다양한 파이프라인의 가치증대를 위한 임상 진행 가속화 등을 통해 한미약품 R&D에 대한 큰 기대에 부응하겠다”고 말했다.

이승훈 기자 hoon7@sporbiz.co.kr