[한스경제=이승훈 기자] 한미약품은 최근 JP모건 컨퍼런스에서 발표한 희귀질환 치료 신약 2종에 대해 미국 식품의약국(FDA)이 임상 2상을 승인했다고 21일 밝혔다.

2종은 ‘랩스 글루카곤 아나로그’(HM15136)와 ‘랩스 GLP-2 아나로그’(HM15912)다.

선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발 중인 HM15136는 바이오의약품의 약효를 늘리는 한미약품의 ‘랩스커버리’ 플랫폼 기술이 적용됐다. 세계 최초로 주1회 투여 제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체다.

2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증을 앓는 환자들은 현재까지 해당 질환으로 승인받은 치료제가 없어 허가 이외의 의약품을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있다.

이런 사정으로 미국 FDA와 유럽 EMA는 2018년 이 후보물질을 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했다. 2020년 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다.

HM15912는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용해 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료제로 개발 중이다.

단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 단장증후군은 10만명당 5명 이하(신생아 10만명당 24명 꼴)로 발생한다.

미국과 유럽은 지난 2019년 이 신약을 단장증후군 희귀의약품으로 지정했다. 2020년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다.

한미약품은 두 물질이 FDA에서 임상 2상 승인받음에 따라, 앞으로 유럽을 포함한 다국가 임상 2상을 순차적으로 진행할 계획이다.

권세창 한미약품 사장은 “희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미의 경영이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법이라 본다”며“희귀질환 치료제 개발이 한미의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.

이승훈 기자 hoon7@sporbiz.co.kr